PLacental eXpanded (PLX): la nueva generación en productos y terapias celulares

Israel y la biotecnología

El envejecimiento de la población, las mayores expectativas de vida y el deseo de eterna juventud han aumentado la demanda de productos y servicios vinculados con la salud. Esto abre un universo de negocios que los laboratorios han sabido aprovechar muy bien.

La industria de la salud es una de las más fuertes y lucrativas que existen, y donde las innovaciones en ciencia y tecnología juegan un rol fundamental.

Israel, país que cambió la matriz de su economía tras apostar fuertemente al desarrollo de conocimiento, advirtió grandes oportunidades en el campo de la biotecnología. Hoy, varias de sus empresas son líderes mundiales en la industria de las ciencias de la vida.

De ese fértil ecosistema florecen nuevos proyectos que atraen capitales nacionales e internacional que permiten financiar investigaciones médicas que requieren una larga serie de pruebas –y que consumen muchísimo tiempo y dinero– hasta lograr la aprobación para uso humano.



Un ejemplo de innovación en salud es Pluristem Therapeutics (PSTI), una empresa cuyo corazón -y cocina- se encuentran en la ciudad de Haifa, 90 km al norte de la capital, otro de los polos tecnológicos y educativos del país que se caracteriza por su belleza, sus playas y una historia que se remota a tiempos bíblicos.

Pluristem es una compañía de bioterapia en etapa clínica que utiliza células placentarias y una plataforma tecnológica tridimensional (3D) exclusiva y patentada para desarrollar terapias celulares para el tratamiento de afecciones como inflamación, isquemia, lesiones musculares, trastornos hematológicos y exposición a la radiación.

La estrategia de la compañía se basa en desarrollar terapias celulares que puedan llegar a pacientes que necesitan opciones de tratamiento innovadoras. Para ello ofrecerán sus productos "listos para usar" derivados de placenta. ¿Ventajas adicionales? No requieren adaptación genética o tisular antes del tratamiento y podrán administrarse en casi cualquier entorno clínico.

Una visita al laboratorio


Yaky Yanay, Presidente y Co-CEO de Pluristem Therapeutics (PSTI).

Infobae visitó, en exclusiva, el laboratorio de Pluristem en Israel y conversó con Yaky Yanay, gerente general de la compañía.

-¿Cuál es el rol de la placenta en la salud?

-La placenta es un órgano muy especial, probablemente uno de los más únicos que existen. Pensemos que es el órgano que se encarga de darle todos los nutrientes al feto y que le permite pasar de ser un pequeño número de células a un bebé de 3 kilos. Pero, además, posibilita que dos humanos -madre e hijo- estén juntos durante el embarazo, mientras modula y controla todas las interacciones inmunológicas entre ambos.

Esto no es producto de la casualidad: las células placentarias han evolucionado a lo largo de millones de años para proteger y mantener al feto en desarrollo. La placenta es responsable del intercambio de oxígeno, dióxido de carbono, nutrientes y desechos entre la madre y su feto; sirve como el sitio primario para la formación de células sanguíneas fetales; y ayuda a proteger al feto del ataque del sistema inmunitario de la madre y de la infección. Los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos describen la placenta como "el órgano humano menos comprendido, pero posiblemente uno de los más importantes".

-¿Cómo llegan a advertir la posibilidad de utilizar placenta humana en el tratamiento de enfermedades?

-Como todas las cosas buenas de la vida, sucedió de casualidad. En realidad, nosotros buscábamos una buena fuente de células y tratábamos de entender cuál era la mejor. Entonces, en un momento comenzamos a pensar que la placenta podía ser ese "órgano ideal" y así fue que decidimos empezar a estudiarla. Cuando avanzamos con los estudios, nos dimos cuenta hasta qué punto ese órgano es una gran fuente de células buenas y jóvenes.

Lo destacable es que los resultados de las investigaciones mostraron que la placenta cumplía con todos los criterios que buscábamos, incluso más. En Pluristem, desde hace mucho tiempo apreciamos el enorme potencial terapéutico de ese órgano.



-¿Cuántas placentas se necesitan para tratar a un paciente?

-La relación es a la inversa: con una sola placenta podemos tratar a 25.000 pacientes.

-¿Se compran las placentas?

-No, eso está prohibido. Recolectamos placentas donadas al momento de la entrega de bebés nacidos a término (tampoco puede acordarse la donación con anticipación ni establecer contactos previos con las madres gestantes).

– ¿Ya están usando la droga en pacientes?

– Sí, estamos haciendo exámenes médicos. Aprovechamos las notables capacidades de las células placentarias para fabricar nuestros productos celulares. Mira, este pequeño frasco es la droga. Contiene alrededor de 100 millones de células de placenta, listas para usar. Con esto, yo puedo inyectar células a cualquier ser humano, sin necesidad de que exista coincidencia genética o a nivel de los tejidos. Ya hemos inyectado a cientos de personas alrededor del mundo.

-¿Es costoso el tratamiento?

-Hoy los otros tratamientos que se ofrece a este tipo de pacientes son extremadamente caros. Uno de los pacientes que estamos tratando sufre de isquemia, la mayoría son diabéticos que presentan muchas complicaciones y alto riesgo de muerte y amputaciones. El sistema actual hace que el tratamiento tenga un costo de 15.000 dólares al año. Pero podremos bajar el costo en un 50% gracias al desarrollo de nuestra tecnología.

-¿En qué etapa se encuentran con el desarrollo de productos?

-La compañía está realizando actividades clínicas gratuitas que están en la Fase 3 (la final antes de la aprobación). En el tratamiento de pacientes con enfermedades críticas hemos podido demostrar que si inyectamos estas células, por ejemplo en la pierna del paciente, se logra regenerar el fluido de sangre, salvar el miembro y hasta la vida. Y aquí la segunda indicación: regeneración muscular, que es el estudio que vamos a lanzar a fin de año.

-¿Trabajan en colaboración con otras instituciones?

-Sí, nosotros pensamos en diseñar productos que apunten a una variedad de indicaciones, lo que nos va a permitir a acceder a grandes mercados globales. Pero, por sobre todo, tenemos un firme compromiso con las colaboraciones corporativas, académicas y gubernamentales.

Trabajamos en colaboración con varias: Centro Médico Israel Deaconess, Universidad Texas A & M (EE.UU), Hospital Universitario Charité, Centro Berliner Brandenburg para Terapias Regenerativas (Alemania), Centro Médico Hadassah (Israel), Centro Berlin-Brandenburg para la Terapia Regenerativa, Berlin Institute of Medical Immunology, Universidad de Indiana, Instituto Nacional de Alergia y Enfermedades Infecciosas (NIAID), Fukushima Medical University y Fukushima Global Medical Science Center (Japón).

PLX: las células PLacental eXpanded



-¿Cuáles son los nombres de los productos, en cada caso de aplicación?

-Estamos llevando adelante tres tipos de productos que se encuentran en la etapa final de pruebas antes de su aprobación y esperan poder salir pronto al mercado.

Tenemos por un lado las células  PLacental eXpanded (PLX), que son células madre estromales adherentes de tipo mesenquimales derivadas de la placenta que están diseñadas para administrarse a pacientes sin la necesidad de un emparejamiento genético o de tejidos.

Estas células liberan biomoléculas solubles, como citoquinas, quimiocinas y factores de crecimiento, que actúan de forma paracrina o endocrina para facilitar la cicatrización de los tejidos dañados al estimular los mecanismos regenerativos propios del cuerpo.

En segundo lugar, desarrollamos PLX-PAD. Estas células responden a señales químicas de tejidos que han sido dañados por isquemia (flujo sanguíneo inadecuado), traumatismo muscular o inflamación, al secretar una gama de proteínas terapéuticas que activan los mecanismos de reparación propios del cuerpo. Estas proteínas secretadas conducen al cuerpo a desarrollar vasos sanguíneos colaterales para llevar la sangre oxigenada al tejido isquémico, curar los músculos dañados y amortiguar la inflamación.

Las células PLX-PAD también modulan el sistema inmunitario, que desempeña un papel central en la respuesta del cuerpo a las lesiones. Las estamos usando en ensayos clínicos, en Europa y Japón, para el tratamiento de la isquemia de extremidad crítica a través de vías reguladoras aceleradas.



Los ensayos "fundamentales" previos a la comercialización están en curso en ambas regiones. Dos ensayos completados de Fase I de PLX-PAD produjeron resultados positivos, y un estudio aleatorizado de Fase II ha demostrado seguridad y eficacia potencial en el tratamiento de la lesión muscular (tras una cirugía de reemplazo de cadera).

Las células también se están estudiando en un ensayo en curso de Fase II en Claudicación intermitente, y se están evaluando para otras indicaciones, incluida la preeclampsia.

Por último, desarrollamos la PLX-R18 que sirve para la recuperación del Sistema Hematológico y Síndrome de Radiación Agudo (ARS).

Las células PLX-R18 liberan una combinación de proteínas terapéuticas en respuesta a un sistema hematopoyético dañado o mal funcionamiento; este sistema crea las células sanguíneas que nos protegen de la infección, hemorragia incontrolada y anemia.

El producto está actualmente en desarrollo para tratar el injerto incompleto de células hematopoyéticas trasplantadas y el Síndrome de Radiación Agudo.

El Instituto Nacional de Salud de Estados Unidos está iniciando estudios de evaluación de dosis de PLX-R18 en ARS (Acute Radiation Syndrome).

Terapia celular y radiación



-Esta tercera aplicación me resultó muy impresionante, en tanto solución de tratamiento para personas víctimas de incidentes o ataques nucleares.

-Sí, se trata de un proyecto muy interesante. Lo estamos desarrollando también fuera de Israel, especialmente en los Estados Unidos, con el Departamento de Defensa de ese país.

Paralelamente, tenemos el mismo proyecto en Fukushima, Japón (donde ocurrió una serie de accidentes nucleares en marzo de 2011, se trata de uno de los mayores desastres de la historia reciente, que iguala a Chernóbil en la Escala Internacional de Accidentes Nucleares).

Fuimos capaces de demostrar que si inyectamos estas células en pacientes expuestos a altos nivel de radiación, podemos mantener casi al 100% de la población con vida, comparado con el 30% del grupo placebo, que no fue tratado. Esto es muy interesante y muy significativo.

El Gobierno de los Estados Unidos se contactó con nosotros para manifestarnos su interés en nuestro trabajo, ofrecernos ayudarnos e invitarnos a formar parte del "Programa de Radiación". Hace cuatro años que estamos asociados con ellos y el Departamento de Defensa cuenta con nuestro producto para su eventual uso, así que esta es una de las líneas de proyecto más interesantes que estamos llevamos adelante.

Una solución para el desastre nuclear


Presentación a cargo del Doctor Arik Eisenkraft, Director de Seguridad Nacional de Pluristem Therapeutics.

Más info:

Pluristem Therapeutics PSTI

www.pluristem.com

Fuente: Infobae